La inversión en I+D y la investigación con células madre, a debate

Durante la conferencia Health Care Business celebrada en Wharton hace unas semanas los participantes -expertos en biotecnología, líderes del sector farmacéutico e inversores-, tuvieron la ocasión de debatir intensamente sobre el estado actual del I+D en las grandes farmacéuticas y sobre los últimos progresos en la investigación con células madre. En los dos paneles que se celebraron fueron surgiendo temas muy diversos, aunque relacionados entre sí, que podrían resumirse en las siguientes cuestiones: ¿No tenemos poca esperanza en el I+D de las grandes farmacéuticas? ¿No hemos depositado demasiada esperanza en las células madre?

En el panel titulado Lagging R&D Productivity: What Should the Pharmaceutical Industry Do to Address This Dilemma? (Retrasando la productividad del I+D: ¿Qué debería hacer el sector farmacéutico para resolver este dilema?), el moderador Charley Beever, vicepresidente de Booz Allen Hamilton, afirmaba que éste era “uno de esos problemas que todo el mundo cree que tiene solución. Pero observando los datos se comprueba que nadie ha encontrado la fórmula mágica”. Todo hace indicar que Beever tenía razón. Cuando finalizó el panel hubo muchas sugerencias pero nadie ofreció respuestas precisas y claras”.

El primer conferenciante fue J. Anthony Ware, vicepresidente de Lilly Research Laboratories, que dijo que iba a hacer un “diagnóstico de dos minutos del problema”. Con tan poco tiempo “doy gracias de que mi póliza de seguros de negligencia profesional aún esté vigente”, bromeaba. Aunque afirmó que las grandes farmacéuticas siguen comprometidas con el I+D, Ware también apuntaba algunos motivos que explican la menor entrada de nuevos medicamentos en el mercado. En primer lugar, centrarse en los “objetivos novedosos” -que suponen un modo de actuación diferente al de los medicamentos existentes- puede generar mayores tasas de fracaso (por ejemplo la molécula Rimonabant contra la obesidad –comercializada por Sanofi-Aventis como Acomplia- está basado en un objetivo novedoso). Asimismo, hay que dedicar más tiempo y realizar un mayor esfuerzo monetario al desarrollo de nuevos medicamentos porque para demostrar la eficacia y seguridad de los mismos ahora hay que ampliar y prolongar las pruebas clínicas. Como la apuesta es mayor, “los medicamentos pendientes de aprobación no van a sufrir fracasos de carácter no-técnico”, decía Ware, añadiendo que el entorno regulador también ha cambiado.

Ware señalaba que el Proyecto Genoma, consistente es determinar la secuencia completa del genoma humano, tal vez haya despertado demasiado esperanza, ya que la gente creyó que vendría acompañado de nuevos tratamientos. “Fue fácil ver las cosas de color de rosa”. Ahora el gran reto es “descubrir el significado de todos esos trozos ADN”.

Vlad Hogenhuis, que dirige la unidad de marketing de nuevos productos de Merck, estaba de acuerdo con Ware en que “las cerezas que estaban al alcance de la mano ya se habían recogido”, con resultados por todos conocidos de medicamentos super-ventas como las estatinas, que reducen el colesterol. “Nuestras tecnologías no han cambiado desde los 90”, decía señalando que el enfoque básico era identificar una encima y bloquearla. “Ahora estamos a punto de entrar en una era de nuevas tecnologías”, añadía, incluyendo el emergente campo de la farmacogenética, gracias al cual se podrán obtener medicamentos totalmente personalizados. El creciente uso de biomarcadores en las pruebas y desarrollo de medicamentos es también “la tendencia hacia el futuro”, decía señalando que “el tradicional sistema de producción de medicamentos … se está agotando”, y prediciendo que los pacientes verán los resultados de la inversión actual en I+D dentro de tres a cinco años.

Robert Bagdorf, director de licencias y desarrollo de Pfizer también ofrecía una visión bastante positiva del estado del I+D afirmando que “no creo que todo sea tan desastroso y lamentable como da la impresión”. Bagdorf reconocía que empresas como Pfizer están recibiendo un duro golpe al caducarse las patentes de algunos medicamentos, pero sostenía que había muy buenas señales “que predicen un horizonte muy brillante dentro de 10 ó 12 años …. La cadena de producción de medicamentos está llena” de productos prometedores.

No obstante, Roland Gerritsen van der Hoop, vicepresidente senior de I+D y temas de regulación en Endo Pharmaceuticals, una empresa farmacéutica independiente, no parecía estar de acuerdo con las opiniones expuestas por los grandes del sector farmacéutico, señalando que el rendimiento de la inversión en I+D de las farmacéuticas es “pésimo desde el punto de vista de Wall Street. El modelo empresarial está básicamente acabado. Lo que vemos es un modelo empresarial en dificultades que intenta convencerse de que en tres o cinco años las cosas serán diferentes”.

La reacción de Beever ante esta opinión contraria no se dejó esperar. Efectivamente es fácil para el sector decir “hay que mantenerse en forma”. “Pero ¿cuál es en el fondo la verdad?”, preguntaba. “¿El modelo empresarial falla? ¿Qué tienen que hacer diferente las grandes empresas farmacéuticas?”.

Los participantes indicaban que estaba a punto de dar comienzo una carrera para desarrollar medicamentos novedosos en lugar de variedades de los ya existentes. Pero Bagdorf subrayaba que “no supone el fin de los medicamentos super-ventas … simplemente va a ser diferente”. En su opinión, los medicamentos del mañana van a estar basados en las necesidades de la sociedad, como por ejemplo medicamentos para la obesidad, el Alzheimer y otras enfermedades relacionadas con la vejez.

En cuanto a la estructura empresarial, los participantes afirmaron que las grandes farmacéuticas en el futuro dependerán más de acuerdos de licencia y alianzas con empresas de biotecnología, aunque correrán el riesgo de tener que decidir en qué etapa de desarrollo han de firmar dichos acuerdos. En opinión de Bagdorf, cerca del 60% de los acuerdos se firman en la etapa pre-clínica. “Cuanto antes firmes el acuerdo, menores son los pagos … pero evidentemente mayor es el riesgo”. En el caso de Lilly, añadia Ware, de nueve medicamentos lanzados desde 2000, seis de ellos fueron descubiertos en la propia empresa y tres en otros laboratorios, pero de los seis, uno de ellos se desarrollo gracias a una asociación.

Hogenhuis sugería a las farmacéuticas que se preguntasen “¿Compras o lo haces?” a la hora de decidir si producir algo en la propia empresa o a través de un acuerdo con otra empresa. Las farmacéuticas también deben pensar en una “cartera” cuando diseñan su estrategia de I+D, añadía. “Una apuesta es sólo una apuesta. ¿Qué vas a tener entre manos dentro de dos o tres años que verdaderamente merezca la pena? Eso es algo que puedes cuantificar”.

Paul Spreen, vicepresidente senior de Quintiles Transnational, una empresa ubicada en Research Triangle Park, Carolina del Norte, que proporciona una serie de servicios a los sectores farmacéutico y biotecnológico, mencionaba otra tendencia: la externalización de tareas en las diversas etapas del desarrollo de un medicamento, bien sea la gestión de datos o la realización de pruebas clínicas. “Observamos que se genera mucho valor al externalizar tareas”, decía Spreen señalando que la externalización permite a las farmacéuticas realizar pruebas clínicas con muestras de mayor tamaño y diversidad geográfica y étnica, así como obtener datos más seguros. Los estudios de medicamentos, que hace relativamente poco tiempo estaban confinados a Estados Unidos, ahora también se realizan en China, India, Suráfrica y Europa del Este, lugares que representan potenciales mercados para la venta de aquellos medicamentos que sean finalmente aprobados.

Beever quiso intencionadamente que en el panel se tratase un asunto escabroso en temas de I+D: cuando “dejar que la cosa muera” o, en otras palabras, cuando meter en el cajón un proyecto. “¿Está mejorando algo el sector, permitiendo que las cosas mueran antes?”, preguntaba. “La ciencia puede llegar a ser una amante cruel”, añadía Ware, que señalaba que algunos medicamentos que se dejaron morir después obtuvieron un enorme éxito. Los participantes en el panel sugerían que la realización de estudios de seguridad y toxicidad en las etapas iniciales puede contribuir a que las empresas decidan con mayor fundamento si seguir o no adelante. Gerritsen van der Hoop cuestionaba la racionalidad de la “modesta eficacia”, esto es, cuando las farmacéuticas siguen adelante con el proceso y acaban con un medicamento que tan sólo ofrece una adicional ventaja mínima. Este enfoque era bautizado por Van der Hoop como el enfoque “tal vez podemos sacar algo de esto de todas formas”.

Las diversas tendencias que se pueden observar en I+D dificultarán la distinción entre las grandes empresas farmacéuticas tradicionales y las pequeñas de reciente creación, señalaban los participantes. Tal y como explicaba Ware, “la línea para distinguir entre empresas biotecnológicas y grandes empresas farmacéuticas va a ser muy difusa”.

Terapia con células madre: ¿potencial que no se ha materializado?

Para dar comienzo al segundo panel, titulado “Stem Cells and Regenerative Medicine: Entrepreneurial Opportunities and Challenges” (“Células madre y medicina regenerativa: oportunidades y retos empresariales”), el moderador Robert J. Easton proponía a los participantes las siguientes cuestiones: “¿Cuál es la importancia que pueden llegar a tener las células madre para la medicina?” “¿No se trata de un área en el que se han puesto muchas esperanzas a pesar de la poca luz que arroja en la actualidad?” El área especializado en las células madre y medicina regenerativa ¿no es una mera “colección de tecnologías estupendas? O ¿tiene potencial para generar dinero?”

Easton, presidente y cofundador de Easton Associates, una consultora especializada en temas de salud con sede en Nueva York, introducía cierto escepticismo con sus preguntas, ya que la terapia con células madre aún no ha sido probada y entre el público existe una enorme confusión sobre qué es lo que la tecnología podrá ofrecer en el futuro. La creencia de que la terapia con células madre establecerá la próxima gran frontera en medicina ha sido alimentada por la esperanza de los tetrapléjicos de volver a caminar o la de los paralíticos mentales de volver a hablar. Los científicos intentan crear tejidos y órganos en el laboratorio para sustituir partes del cuerpo defectuosas o dañadas, y entre los medios ya se ha anunciado que las células madre podrían ser la cura para un montón de enfermedades, como por ejemplo el Parkinson, el Alzheimer, la diabetes o los daños en la espina dorsal.

Sin embargo, hasta el momento el potencial de la terapia con células madre ha sido probado únicamente en el laboratorio y con animales, no con personas. La controversia sobre el uso de células madre de embriones ha generado un entorno de investigación y de financiación bastante alejado del ideal.

No obstante, los participantes en el panel ofrecieron algunas pistas sobre cómo será el futuro, señalando que las terapias con células madre podrían ser especialmente atractivas para enfermedades relacionadas con la vejez y dolencias inusuales para las que no existe tratamiento. Sin embargo, debajo de todo ese optimismo existen dudas sobre si los inversores estarían dispuestos a aventurarse en una ciencia incierta y sobre si el sistema sanitario podría permitirse las nuevas tecnologías.

Robert F. Willenbucher, que dirige la nueva unidad de células madre de Johnson&Johnson, daba comienzo a su intervención con una lección básica: los diferentes significados que puede tener el término “célula madre”. Las células madre embrionarias, esto es, las células primitivas extraídas de embriones que tienen el potencial de convertirse en varias células especializadas, son las que reciben casi toda la atención. En 2001 el Presidente Bush prohibía la financiación federal de prácticamente toda investigación con células madre de embriones humanos, excepto en el caso de las líneas celulares existentes.

Pero también existen células madre adultas, esto es, no procedentes de embriones, que normalmente dan origen al tipo de células del tejido en que han sido encontradas. Las células madre no embrionarias pueden proceder del propio paciente o de un donante, explicaba Willenbucher, añadiendo que el negocio de la medicina regenerativa incluye muchas facetas, como por ejemplo la recogida de las células, la creación de una buena cultura de laboratorio, el “modelaje” para hacer crecer células y tejidos y el desarrollo de técnicas para que el producto final sea implantado en el paciente. “La elección del producto tiene implicaciones extremadamente importantes para cualquier negocio”, sostenía.

Steven Nichtberger, presidente y consejero delegado de Tengion, una empresa de medicina regenerativa de King of Prusia, Pennsylvania, comentó los esfuerzos que está realizando su empresa para desarrollar riñones “de repuesto” utilizando las propias células del paciente. Esta tecnología, que podría sustituir a la actual cirugía de trasplantes, estaría dirigida inicialmente a niños con espina bífida o a personas con daños en la espina dorsal cuya vejiga ha dejado de funcionar. La técnica implica hacer una biopsia de la vejiga del paciente para recoger “células progenitoras”, que son capaces de regenerarse. Las células se colocan en un molde biodegradable con forma de vejiga y se les da tiempo para que crezcan y maduren. La neovejiga se implanta luego en el paciente y empieza a funcionar.

“Para la fabricación es imprescindible poseer grandes conocimientos y experiencia”, decía Nichtberger sobre el proceso. Tengion está construyendo un centro de fabricación en Pennsylvania para hacer neovejigas y espera comenzar las pruebas clínicas este año.

Martín McGlynn, presidente, consejero delegado y director de StemCells, una empresa biotecnológica de Palo Alto, California, explicaba que su empresa está especializada en las células madre humanas neuronales obtenidas a partir de tejido cerebral de adultos. La empresa tiene permiso de la Food and Drug Administration para empezar a trasplantar las células en niños con la enfermedad de Batten, un desorden neurodegenerativo hereditario con resultados fatales. “Ese será el objetivo número uno de nuestra agenda en 2006”, afirmaba.

Durante sus investigaciones StemCells no emplea células madre de embriones humanos. Su objetivo es descubrir nuevos tipos de células madre en adultos y ha encontrado diversos candidatos interesantes en el hígado y el páncreas. “Exploramos los sistemas de órganos humanos … en busca de poblaciones de células muy raras, luego estudiamos las propiedades de las células en el laboratorio”, declaraba McGlynn.

Steven W. Webster, presidente, consejero delegado y director de Neuronyx, una empresa biofarmacéutica de Malvern, Pennsylvania, explicaba que sus investigadores están trabajando con células madre obtenidas a partir de médula ósea humana con el fin de desarrollar tratamientos para, entre otras, las enfermedades cardiacas. Una pequeña muestra de células de un donante pueden transformarse en un gran conjunto de células que pueden congelarse para luego emplearse según se necesite. Webster compara esta terapia con “pequeñas fábricas que guardan el secreto de un potente cocktail” de células pro-regenerativas. En animales, las células fomentan la reparación del tejido cardiaco dañado. Neuronyx ha solicitado a la Food and Drug Administration permiso para empezar a probar dicha terapia en pacientes que hayan sufrido un ataque al corazón.

Webster señalaba que la técnica, además de ser completamente puntera, es eficiente en costes. Una muestra de células de un único donante puede convertirse en seis mil millones de dosis para la terapia, sostenía añadiendo que “el coste de estas terapias regenerativas seguirá siendo bajo en el futuro”.

El consejero delegado de Advanced Cell Technology, William M. Caldwell IV, afirmaba que su empresa biotecnológica disfruta de una ventaja adicional: no se aleja del campo de minas político. “Nuestra empresa está totalmente dedicada al desarrollo de células madre a partir de embriones … y sus potenciales tratamientos”, decía. Cuando Bush prohibió básicamente que los fondos federales se dedicasen a la investigación con células madre de embriones humanos “la mayoría de las empresas que investigaban con ese tipo de células tuvieron que encontrar otras fuentes de financiación o bien abandonar dicho negocio”.

La nueva oficina central y laboratorios de Advanced Cell Technology están ubicados en Alameda, California, un estado en el que en 2004 los votantes aprobaron una iniciativa para dedicar 3.000 millones de dólares del presupuesto del Estado a financiar la investigación con células madre de embriones humanos durante los próximos diez años. “Somos uno de los beneficiados por dicha iniciativa”, decía Caldwell. Los planes futuros de la empresa incluyen la investigación y desarrollo de terapias para la degeneración macular, dolencias cardiacas y problemas dermatológicos como por ejemplo quemaduras.

Por último Reni J. Benjamín, analista senior de biotecnología en Rodman and Renshaw, explicaba los últimos avances tecnológicos desde un punto de vista económico, señalando que él era “uno de los pocos en Wall Street que concedió una oportunidad” al área de las células madre. Efectivamente la medicina regenerativa puede dar un nuevo y sorprendente giro a la sanidad, pero sin embargo las empresas de capital-riesgo están siendo muy precavidas, señalaba. “Hace tiempo que llevamos escuchando noticias sobre el enorme potencial de las células madre”. Pero los inversores quieren señales más evidentes sobre el “tiempo necesario para que estas terapias estén en el mercado”.

Las empresas deben hacer un esfuerzo para explicar mejor el estado en que se encuentran sus investigaciones, añadía Willenbucher. “Es importante no sólo hablar de promesas”, sino también “de las realidades a corto plazo y de lo que irá pasando paso a paso”.

Cómo citar a Universia Knowledge@Wharton

Close


Para uso personal:

Por favor, utilice las siguientes citas para las referencias de uso personal:

MLA

"La inversión en I+D y la investigación con células madre, a debate." Universia Knowledge@Wharton. The Wharton School, University of Pennsylvania, [03 mayo, 2006]. Web. [18 February, 2019] <https://www.knowledgeatwharton.com.es/article/la-inversion-en-id-y-la-investigacion-con-celulas-madre-a-debate/>

APA

La inversión en I+D y la investigación con células madre, a debate. Universia Knowledge@Wharton (2006, mayo 03). Retrieved from https://www.knowledgeatwharton.com.es/article/la-inversion-en-id-y-la-investigacion-con-celulas-madre-a-debate/

Chicago

"La inversión en I+D y la investigación con células madre, a debate" Universia Knowledge@Wharton, [mayo 03, 2006].
Accessed [February 18, 2019]. [https://www.knowledgeatwharton.com.es/article/la-inversion-en-id-y-la-investigacion-con-celulas-madre-a-debate/]


Para fines educativos/empresariales, utilice:

Por favor, póngase en contacto con nosotros para utilizar con otros propósitos artículos, podcast o videos a través de nuestro formulario de contacto para licencia de uso de contenido .

 

Join The Discussion

No Comments So Far